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提升安全性 中國科學家給基因編輯「踩剎車」



  (上海十一日電)據中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心11日發佈的消息,中國科學家最新發現了基因編輯RNA脫靶問題並進行優化,相關研究論文於北京時間6月10日深夜在線發表在國際學術期刊《自然》上。
  中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員楊輝介紹,基因編輯應用於臨床的最大瓶頸是脫靶問題。所謂脫靶,就是本來修正這個基因,卻「未瞄準」而破壞了其他基因。脫靶會導致安全性問題,影響細胞正常功能,加大致癌風險等等。
  該研究通過全轉錄組RNA測序發現DNA編輯工具單鹼基編輯技術存在大量的RNA脫靶,首次獲得三種更高精度的單鹼基編輯工具,推動基因編輯技術向更加安全、精準的方向發展,為其進入臨床治療提供理論基礎。
  楊輝團隊今年3月在《科學》雜誌上發表文章說明單鹼基編輯技術BE3存在全基因組範圍內的脫靶問題。
  此次他受訪時透露,上次的研究發現給一些有風險的基因編輯踩下「剎車」,研究人員希望能發現問題,提升基因編輯的安全性。「控制好基因編輯的發展速度很重要」,他說。
  人體的2萬多個基因中,只要一個有突變,就有可能出現遺傳病。楊輝介紹,現在全球有約7000種罕見病,占所有疾病的10%,涉及全球3億病人,總數非常大,但95%的罕見病沒有藥物,一旦發現終身伴隨。科學界嘗試用基因編輯技術去解決罕見病的難題。基因編輯好比用「剪刀」對基因組中的特定DNA片段進行敲除、加入、替換等,其作用包括改良植物性狀、治療惡性疾病等。
  楊輝表示,未來基因編輯技術將不僅針對罕見病,也可應用於常見病。他希望這些研究能推動基因編輯的臨床轉化。

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