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降低心臟病發 新基因療法一針見效


(綜合報導)美國研究人員宣布,一種新的基因療法,可望使心臟病患者(見圖)打一針就能大幅降低心臟病發的風險。他們希望三年內,針對因罕見遺傳疾病而易在三、四十歲心臟病發者進行試驗,若該療法安全有效,將尋求批准,以進行更大規模的人體試驗。

主持該研究的哈佛醫學院心臟病學家與遺傳學家凱瑟瑞桑(Sekar Kathiresan)說,該療法不僅對因遺傳疾病而年紀輕輕就心臟病發的人們有意義,也對常見的心臟病發見效。

英國《衛報》報導,全球每年有1800萬人死於心臟病,其中85%是因心臟病發與中風所致。通常心臟病藥物需終其一生天天服用,研究人員希望,一針見效的基因療法使心臟病不再是慢性疾病,而大幅降低醫療成本。

凱瑟瑞桑家族普遍膽固醇過高,有家人年紀輕輕就心臟病發逝世。於是他耗費15年,找出升高或降低心臟病發風險的基因,並致力研發新療法。該療法是改造肝臟製造低密度脂蛋白(LDL,通常稱為壞膽固醇)的基因。隨著年紀漸增,膽固醇在動脈中堆積,最終導致堵塞,引發心臟病發。

研究人員發現,有些人帶有可大幅降低LDL濃度的突變基因,他們的心臟病風險也因而較低。比如,每五十名非裔美國人中,就有一人僅帶有一個,而非通常的兩個PCSK9基因複製組,他們的LDL濃度極低,因此不易有心臟病。

該療法將奈米脂質(nanolipid)注入血管,當奈米脂質抵達肝臟細胞時,將釋放稱為Crispr-Cas9的分子基因編輯工具,尋找並使PCSK9或類似基因失能。目標在關閉卅%至四十%的PCSK9運作,仿效防止心臟病發的自然突變。

研究人員目前已利用基因編輯改造老鼠的PCSK9,並降低其膽固醇濃度35%至40%。若猴子試驗也奏效,科學家將展開人體試驗。不過,專家警告,所有基因療法都有風險,亦即難以控制關閉多少基因,以及確保僅有目標基因被編輯。倫敦帝國學院藥理學專家哈汀說,人體需要膽固醇,該療法的問題在於無法控制,也不可逆。


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